Le panel de la FDA dit non au médicament expérimental contre la SLA
Le panel de la FDA rejette le médicament expérimental contre la SLA
JEUDI, 28 septembre 2023 (HealthDay News) – Un comité consultatif de la Food and Drug Administration (FDA) des Etats-Unis a voté massivement contre la recommandation d’un traitement expérimental à base de cellules souches pour la SLA.
Bien que la FDA ne soit pas liée par les votes de ses comités consultatifs, les scientifiques de l’agence ont déjà rédigé une critique cinglante du médicament, appelé NuOwn.
La demande de Brainstorm, l’entreprise qui a développé le traitement, était “scientifiquement incomplète” et “gravement déficiente”, ont écrit les scientifiques de la FDA dans la revue.
Pendant ce temps, le comité consultatif a voté contre le médicament à 17 voix contre 1 pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA), également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig. Seul un membre représentant les patients a voté en faveur du médicament, tandis qu’un conseiller s’est abstenu de voter, a rapporté l’Associated Press.
- Se concentrer sur l’impact mental du cancer du poumon inopérable
- Solution nasale expérimentale pourrait offrir un remède rapide et f...
- Comment gérer les déclencheurs de la dépression
“Créer de faux espoirs peut être considéré comme une blessure morale et l’utilisation de magie ou de manipulation statistique pour fournir de faux espoirs pose problème”, a déclaré Lisa Lee, experte en bioéthique et en intégrité de la recherche de Virginia Tech, qui a voté contre le traitement, selon l’AP.
La SLA est généralement mortelle dans les trois à cinq ans suivant les premiers symptômes du patient, car la maladie détruit les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière, entraînant une perte de la capacité de marcher, parler, avaler et respirer.
La FDA a accepté de réunir le comité consultatif en réponse à une pétition de 30 000 signatures de patients atteints de SLA et de défenseurs de leurs droits.
Mais une étude de Brainstorm portant sur 200 patients n’a pas montré que NurOwn prolongeait la vie, ralentissait la maladie ou améliorait la mobilité des patients, a rapporté l’AP.
Non seulement cela, mais la demande de Brainstorm ne donnait pas de détails sur la fabrication et le contrôle de la qualité, a rapporté l’AP.
“C’est vraiment une maladie qui a besoin d’un traitement sûr et efficace, et il y a beaucoup d’autres perspectives que nous devons encourager. Approuver un traitement comme celui-ci serait un obstacle à cela”, a déclaré le Dr Kenneth Fischbeck, chercheur distingué dans la branche des maladies neurologiques héréditaires de l’Institut national des troubles neurologiques et des accidents vasculaires cérébraux, selon l’AP.
Des patients atteints de SLA, des membres de leur famille et des médecins ont pris la parole lors de la période de commentaires publics. Cela comprenait plusieurs personnes qui ont présenté des vidéos avant et après de patients atteints de SLA de l’étude de Brainstorm qui étaient vus en train de marcher et de monter des escaliers, a rapporté l’AP.
“Quand Matt prend Nurown, cela l’aide, quand il arrête, il empire”, a déclaré Mitze Klingenberg, parlant au nom de son fils, Matt Klingenberg, qui a été diagnostiqué avec la SLA en 2018.
La FDA a approuvé deux autres médicaments contre la SLA, Qalsody et Reylvrio, au cours de l’année écoulée, mettant fin à une période de 20 ans sans nouvelles options.
Plus d’informations
L’Institut national des troubles neurologiques et des accidents vasculaires cérébraux dispose de plus d’informations sur la SLA.
SOURCE: Associated Press
