Traitement ciblé réduit la taille de tumeurs cérébrales rares dans une petite étude
Un traitement ciblé réduit la taille de tumeurs cérébrales rares dans une petite étude.
Un traitement ciblé a connu un succès sans précédent dans le rétrécissement d’une tumeur cérébrale rare, selon les résultats d’un essai clinique.
Ces tumeurs sont des craniopharyngiomes papillaires (PCPs), et la combinaison de médicaments est appelée vemurafenib/cobimetinib.
Les 15 patients ayant reçu un ou plusieurs cycles de traitement ciblé ont tous répondu au traitement, avec une réduction moyenne de 91 % de la taille de la tumeur, ont rapporté des chercheurs du Mass General Cancer Center.
Les PCPs peuvent causer de graves problèmes de santé. Ils sont généralement traités par chirurgie et radiothérapie, mais une ablation incomplète de la tumeur et la toxicité de la radiothérapie peuvent laisser les patients avec des problèmes de santé à vie après le traitement. Cela peut inclure des dysfonctionnements neuroendocriniens, ainsi que des problèmes de vision ou de mémoire.
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“Tous les patients ayant terminé un ou plusieurs cycles de traitement ont répondu au traitement, ce qui représente le taux de réponse le plus élevé à ce jour de tout traitement médical pour les tumeurs cérébrales”, a déclaré la co-auteure de l’étude, la Dre Priscilla Brastianos, directrice du Centre de métastases du système nerveux central du centre de cancérologie.
“Ces résultats sans précédent signalent un changement de paradigme dans le traitement des tumeurs cérébrales car ils montrent que, avec la bonne cible et les bons médicaments, la médecine de précision peut avoir un impact spectaculaire sur les tumeurs cérébrales”, a ajouté Brastianos dans un communiqué de presse de l’hôpital.
C’était le premier protocole de traitement multicentrique pour cette tumeur rare, selon le Mass General Cancer Center, qui a dirigé l’étude.
Les résultats étaient basés sur des découvertes en laboratoire par des chercheurs qui ont étudié les facteurs génétiques de la croissance des PCPs. Ils ont découvert que des médicaments anticancéreux existants peuvent interférer avec les gènes défectueux des PCPs. Cela peut arrêter leur progression et réduire considérablement leur taille, selon l’étude.
Auparavant, Brastianos et ses collègues ont montré que près de 95 % des PCPs présentent une mutation du gène BRAF. Cette mutation BRAF V600E stimule leur activité cancéreuse. La mutation est également présente dans certaines formes de mélanome.
La Food and Drug Administration des États-Unis a récemment approuvé des thérapies qui inhibent le BRAF et un gène apparenté, le MEK, pour le traitement du mélanome et de certains autres cancers.
Les chercheurs ont émis l’hypothèse qu’un inhibiteur de BRAF/MEK pourrait également être efficace pour traiter les PCPs.
Au départ, les chercheurs ont dépisté les patients atteints de PCP dans tout le pays pour les mutations BRAF V600E. Ils ont recruté 16 patients provenant de neuf centres, et 15 ont terminé au moins un cycle de 28 jours de thérapie.
Sur quatre cycles, la réduction moyenne de la taille de la tumeur était de 91 %, bien qu’elle variait de 68 % à 99 %.
Sept patients n’ont reçu aucun autre traitement après avoir arrêté ce traitement ciblé. Six n’ont montré aucun signe de progression de la tumeur lors d’un suivi de près de deux ans. Aucune tumeur de patient n’a progressé pendant le traitement. Aucun patient n’est décédé.
Certains patients ont arrêté le traitement, dont un qui a présenté une anaphylaxie et une insuffisance rénale aiguë. Six ont signalé des éruptions cutanées. Pourtant, de nombreux patients ont bien toléré les médicaments et ont continué au-delà des quatre cycles.
Des recherches supplémentaires sont nécessaires pour déterminer le nombre optimal de cycles, ont noté les chercheurs.
“Cette étude a démontré que des essais nationaux axés sur les biomarqueurs sont réalisables pour les patients atteints de tumeurs cérébrales”, a déclaré Brastianos. “Faire progresser le traitement des tumeurs cérébrales rares nécessite vraiment un effort multidisciplinaire et multi-institutionnel, et nous avons pu le mettre en évidence grâce à nos recherches.”
La recherche a été soutenue par le National Cancer Institute des États-Unis et d’autres organismes. Les résultats ont été publiés dans le New England Journal of Medicine.
Plus d’informations
La National Library of Medicine des États-Unis propose plus d’informations sur la médecine de précision.
SOURCE : Mass General Brigham, communiqué de presse, 12 juillet 2023
