Les conseillers de la FDA vont examiner une nouvelle thérapie génique pour l’anémie falciforme

Les conseillers de la FDA vont étudier une nouvelle thérapie génique pour traiter l'anémie falciforme

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LUNDI 30 octobre 2023 (HealthDay News) — Les patients atteints de la maladie cellulaire de l’anémie falciforme pourraient bientôt avoir deux nouveaux traitements à essayer.

Le mardi, un comité consultatif de la Food and Drug Administration des États-Unis examinera les mérites d’une nouvelle thérapie génique pour cette maladie douloureuse, héréditaire, qui touche généralement les personnes noires.

On s’attend à ce que l’agence prenne une décision sur cette thérapie début décembre, et elle prévoit également de décider d’un deuxième nouveau traitement avant la fin de l’année, a rapporté l’Associated Press.

Le traitement examiné mardi est basé sur la technologie CRISPR, un outil de modification génétique. Les inventeurs de cet outil ont remporté le prix Nobel en 2020 pour leurs travaux, selon l’AP.

Un traitement unique, “exa-cel”, est fabriqué par Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics, et il modifie définitivement l’ADN des cellules sanguines d’un patient.

Comment ça fonctionne ? Les cellules souches sont prélevées dans le sang d’un patient, puis CRISPR supprime un gène qui déclenche le développement de cellules sanguines défectueuses en forme de croissant. Pendant ce temps, le médicament élimine les cellules productrices de sang défectueuses chez les patients, qui se voient ensuite réinjecter leurs propres cellules souches modifiées.

“Tout ce qui peut aider à soulager quelqu’un de cette condition et des multiples complications de santé est incroyable”, déclare le Dr Allison King, professeur à la Washington University School of Medicine de St. Louis, à l’AP. “C’est horriblement douloureux. Certains diront que c’est comme être poignardé partout.”

Mardi, les conseillers de la FDA examineront s’il est nécessaire de mener davantage de recherches sur les éventuelles conséquences imprévues de la nouvelle thérapie génique.

Dans les documents d’information déposés auprès du comité consultatif, Vertex a déclaré que 46 personnes avaient reçu le traitement dans son étude. Parmi les 30 qui ont bénéficié d’un suivi de 18 mois, 29 étaient exempts de crises de douleur pendant au moins un an, et les 30 ont évité d’être hospitalisés en raison de crises de douleur.

Cependant, le panel consultatif de la FDA demande à des experts externes en thérapie génique de discuter de la possibilité d’« effets hors cible », qui sont des changements inattendus du génome d’une personne.

La FDA souhaite déterminer si les recherches de l’entreprise sur ces effets potentiels ont été suffisantes ou si d’autres études sont nécessaires, selon l’AP.

L’entreprise a proposé une étude de sécurité après l’approbation et une étiquetage du produit mentionnant les risques potentiels, a indiqué l’AP.

Victoria Gray, qui a reçu la thérapie génique, a partagé son expérience avec des chercheurs lors d’une conférence scientifique récente, affirmant qu’elle se sentait “renaître” lorsqu’elle avait reçu la thérapie, selon l’AP. Gray avait souffert de terribles crises de douleur depuis l’enfance.

Maintenant, elle est active avec ses enfants et travaille à plein temps.

“Mes enfants n’ont plus peur de perdre leur maman à cause de la maladie cellulaire de l’anémie falciforme“, a-t-elle déclaré.

La maladie cellulaire de l’anémie falciforme affecte la protéine qui transporte l’oxygène dans les globules rouges. Les cellules peuvent devenir en forme de croissant en raison d’une mutation génétique. Cela peut bloquer la circulation sanguine et causer des douleurs, des lésions organiques et des accidents vasculaires cérébraux. La maladie affecte des millions de personnes dans le monde, dont 100 000 aux États-Unis.

Cela se produit plus souvent dans des endroits où le paludisme est courant, comme l’Afrique et l’Inde. Être porteur de ce trait peut protéger contre un paludisme sévère.

Les traitements standard comprennent des médicaments et des transfusions sanguines. Une greffe de moelle osseuse d’un donneur étroitement apparenté qui ne présente pas la maladie est la seule cure.

La deuxième thérapie génique pour la drépanocytose que la FDA examinera vise à produire des copies fonctionnelles d’un gène modifié, a rapporté l’AP. Cela aide les globules rouges à produire une hémoglobine qui n’a pas de forme anormale. Ce traitement est fabriqué par Bluebird Bio.

Les prix des deux thérapies géniques n’ont pas été publiés, a rapporté l’AP.

Cependant, une étiquette de prix d’environ 2 millions de dollars serait considérée comme rentable car les traitements existants coûtent environ 1,6 million de dollars pour les femmes et 1,7 million de dollars pour les hommes de la naissance à l’âge de 65 ans, selon des recherches récentes.

“Mais si on y réfléchit,” a déclaré King, “combien cela vaut-il pour que quelqu’un se sente mieux, ne souffre plus et ne soit pas constamment à l’hôpital ?”

Plus d’informations

Les Centers for Disease Control and Prevention des États-Unis offrent plus d’informations sur la drépanocytose.

SOURCE : Associated Press