Les conseillers de la FDA affirment que la nouvelle thérapie génique contre la drépanocytose est sûre

Les membres du comité consultatif de la FDA confirment l'innocuité de la nouvelle thérapie génique contre la drépanocytose

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MERCREDI 1er novembre 2023 (HealthDay News) — Un nouveau traitement génique pour la drépanocytose a été considéré comme sûr par un comité consultatif de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) le mardi, ouvrant la voie à une approbation complète d’ici début décembre.

La FDA avait déjà décidé que la thérapie, connue sous le nom d’exa-cel, était efficace.

Développée par Vertex Pharmaceuticals de Boston et CRISPR Therapeutics de Suisse, l’exa-cel libère les patients des symptômes atroces de la drépanocytose. Si elle est approuvée d’ici le 8 décembre, comme prévu, elle deviendra le premier médicament à traiter une maladie génétique grâce à la technique d’édition génétique CRISPR, a déclaré CRISPR Therapeutics dans un communiqué de presse.

Mais ce ne sera pas le seul nouveau traitement pour cette affection héréditaire à venir : d’ici le 20 décembre, la FDA décidera également d’un deuxième remède potentiel pour une maladie qui touche généralement les personnes d’origine africaine, une thérapie génique développée par Bluebird Bio, de Somerville, Massachusetts.

“Nous sommes enfin arrivés à un stade où nous pouvons envisager des remèdes largement disponibles pour la drépanocytose”, a déclaré le Dr John Tisdale, directeur de la branche de thérapeutique cellulaire et moléculaire à l’Institut national du coeur, des poumons et du sang, et membre du comité consultatif, selon le New York Times.

Dans le cas de l’exa-cel, le traitement ponctuel change de manière permanente l’ADN des cellules sanguines du patient.

Comment ça marche ? Les cellules souches sont prélevées dans le sang du patient, puis la technologie d’édition génique CRISPR élimine un gène qui déclenche le développement de globules rouges défectueux en forme de croissant. Entre-temps, un médicament élimine les cellules productrices de sang défectueux chez les patients, qui se voient ensuite restituées leurs propres cellules souches modifiées.

“Tout ce qui peut aider à soulager la douleur et les multiples complications de cette affection est incroyable”, a récemment déclaré le Dr Allison King, professeur à l’école de médecine de l’université de Washington à Saint-Louis, à l’Associated Press. “C’est terriblement douloureux. Certaines personnes diront que c’est comme être poignardé partout.”

Dans les documents d’information déposés auprès du comité consultatif avant la réunion, Vertex a indiqué que 46 personnes avaient reçu le traitement dans son étude. Parmi les 30 qui ont été suivies pendant 18 mois, 29 n’ont pas eu de crises de douleur pendant au moins un an et les 30 ont évité d’être hospitalisées pour des crises de douleur.

Vertex a déclaré qu’il prévoyait de suivre les patients de l’essai clinique pendant 15 ans et les membres du comité consultatif ont déclaré qu’ils ne voyaient aucune raison de retarder l’approbation du traitement.

Il peut toujours y avoir des études supplémentaires, a noté Alexis Komor, membre du comité, professeur de chimie et de biochimie à l’université de Californie à San Diego. Mais cela reviendrait à “attendre la perfection au détriment du progrès”, a-t-elle déclaré.

Victoria Gray, qui a reçu la thérapie génique, a partagé son expérience avec des chercheurs lors d’une conférence scientifique récemment, déclarant qu’elle se sentait “renaître” lorsqu’elle a reçu la thérapie, selon l’AP. Gray avait connu des épisodes de douleur terrible depuis l’enfance.

Maintenant, elle est active avec ses enfants et travaille à plein temps.

“Mes enfants n’ont plus peur de perdre leur maman à cause de la drépanocytose”, a-t-elle déclaré.

La drépanocytose affecte la protéine qui transporte l’oxygène dans les globules rouges. Les cellules peuvent devenir en forme de croissant en raison d’une mutation génétique. Cela peut bloquer la circulation sanguine et causer des douleurs, des lésions d’organes et des accidents vasculaires cérébraux. La maladie affecte des millions de personnes dans le monde.

Elle est plus fréquente dans les endroits où le paludisme est courant, comme en Afrique et en Inde. Le fait d’être porteur du trait peut protéger contre une forme grave de paludisme.

Les traitements standard comprennent des médicaments et des transfusions sanguines. Une greffe de moelle osseuse provenant d’un donneur étroitement apparenté sans la maladie est le seul remède.

La deuxième thérapie génique pour la drépanocytose que la FDA examinera est destinée à fonctionner en créant des copies fonctionnelles d’un gène modifié, selon l’AP. Cela aide les globules rouges à produire de l’hémoglobine qui n’est pas déformée.

Les prix des deux thérapies géniques n’ont pas été annoncés.

Cependant, un prix d’environ 2 millions de dollars serait considéré rentable, car les traitements actuels coûtent environ 1,6 million de dollars pour les femmes et 1,7 million de dollars pour les hommes, de la naissance jusqu’à l’âge de 65 ans, selon des recherches récentes.

“Mais si vous y réfléchissez,” a déclaré King, “combien cela vaut-il pour que quelqu’un se sente mieux, ne ressente pas de douleur et ne soit pas constamment à l’hôpital ?”

Plus d’informations

Les Centers for Disease Control and Prevention des États-Unis fournissent plus d’informations sur la drépanocytose.

SOURCE : New York Times ; Associated Press